諾華的癌癥治療在2017年8月30日創(chuàng)造了歷史，擁有了美國(guó)第一個(gè)被批準(zhǔn)的CAR-T創(chuàng)新療法。

這一突破宣告著定制治療時(shí)代的來(lái)臨：我們可以通過(guò)控制患者的細(xì)胞和對(duì)它們進(jìn)行編程來(lái)對(duì)抗疾病。在CAR-T療法Kymriah被批準(zhǔn)用于某些兒童和青年白血病患者整整一年的時(shí)間之后，諾華腫瘤科主管Liz Barrett談了談經(jīng)驗(yàn)教訓(xùn)和治療行業(yè)目前面臨的挑戰(zhàn)。

諾華公司腫瘤科首席執(zhí)行官Liz Barrett

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注：諾華制藥（Novartis AG）前身最早可追溯到250多年前的化學(xué)品公司嘉基，汽巴和山德士，并于1996年由汽巴-嘉基和山德士合并而成，現(xiàn)已成為世界三大制藥公司之一，旗下?lián)碛兄Z華制藥，愛(ài)爾康（眼科保健）和山德士（非專(zhuān)利藥）三大業(yè)務(wù)。

CAR-T：全稱(chēng)是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法。是一個(gè)出現(xiàn)了很多年，但是近幾年才被改良使用到臨床上的新型細(xì)胞療法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治療上有著顯著的療效，被認(rèn)為是最有前景的腫瘤治療方式之一。

最初的批準(zhǔn)只是針對(duì)患有晚期急性淋巴細(xì)胞白血?。ˋLL）的兒童和青年，隨后是大量患有彌漫性巨型B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的患者。你們治療了多少人？

就兒童和青年來(lái)說(shuō)，我們已經(jīng)治療了大約100名患者，大約有300名患者是屬于復(fù)發(fā)性和難治性的患者群體，這在我們的想象之中。對(duì)于DLBCL，在美國(guó)有大約6500名患者，我們稱(chēng)之為三線(xiàn)（晚期）患者或者更晚。

DLBCL的需求比我們預(yù)期的要好一點(diǎn)，但尚處早期。數(shù)目并不多。這對(duì)病人和諾華來(lái)說(shuō)是一件好事嗎？

記住CAR-T的發(fā)展方向是很重要的。你之所以從晚期治療領(lǐng)域開(kāi)始，是因?yàn)槟抢镉写罅课礉M(mǎn)足的醫(yī)療需求。而我們計(jì)劃在早期治療領(lǐng)域進(jìn)行臨床研究，是因?yàn)槟抢锘颊呷后w要大得多。你越早治療病人，每個(gè)人能得到的結(jié)果就更好。而且我們完全相信這會(huì)給諾華帶來(lái)經(jīng)濟(jì)利益。

當(dāng)你們治療大量病人時(shí)，定制模式會(huì)起作用嗎？

逐個(gè)治療模式會(huì)繼續(xù)下去，但我們也希望創(chuàng)新生產(chǎn)環(huán)境。雖然你看現(xiàn)在很多環(huán)節(jié)都是手動(dòng)的，但我們也在內(nèi)部商討如何進(jìn)行創(chuàng)新。

那保險(xiǎn)公司賠付是不是很困難？

我們還沒(méi)有看到任何問(wèn)題。我們使用的是基于指標(biāo)的定價(jià)，對(duì)于兒童和青年人來(lái)說(shuō)是475000美元。坦率地說(shuō)，它比預(yù)期價(jià)格的要低很多。對(duì)我們來(lái)說(shuō)，對(duì)初步治療收費(fèi)是一種負(fù)責(zé)任的表現(xiàn)。隨后，當(dāng)我們推出DLBCL時(shí)，我們的定價(jià)為373000美元。

兒童白血病患者的退款保證是如何進(jìn)行的？

如果我們?cè)?0天內(nèi)看不到完全性反應(yīng)，他們也就不會(huì)支付治療費(fèi)用。幾乎沒(méi)有案例是不起作用的，反應(yīng)度非常高，高達(dá)90%左右。

很多媒體都在說(shuō)巨型淋巴瘤細(xì)胞的生產(chǎn)問(wèn)題。到底發(fā)生了什么？

我們擁有一個(gè)誤差范圍。我們生產(chǎn)了100%存活的病人細(xì)胞送到工廠(chǎng)。在DLBCL指標(biāo)里規(guī)定：要求80%的細(xì)胞在生產(chǎn)過(guò)程結(jié)束時(shí)是要存活的。這甚至比我們?cè)谂R床研究中看到的還要嚴(yán)格，那里可是有很多70多歲的病人。如果在制造過(guò)程結(jié)束時(shí)，沒(méi)有80%的細(xì)胞存活，那就“不合格”。雖然我們?nèi)匀豢梢詾椴∪颂峁┓?wù)，但我們就不會(huì)收費(fèi)了。到目前為止，我們沒(méi)有看到接受“不合格”治療的病人反應(yīng)會(huì)有所差別。我們正在與FDA合作，看看他們對(duì)何種水平的活細(xì)胞滿(mǎn)意。雷鋒網(wǎng)雷鋒網(wǎng)

【封面圖片來(lái)源：網(wǎng)站名彭博社，所有者：Michelle Cortez】

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